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Pyruvatkinasemangel

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Steckbrief

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Die Pyruvatkinasemangelanämie zählt zu den angeborenen, korpuskulären hämolytischen Anämien, deren Ursache in einem autosomal-rezessiv vererbten Defekt im Glykolysestoffwechsel liegt.

Die Glykolyse (und damit die Pyruvatkinase) ist entscheidend für die Energiegewinnung der Erythrozyten, da diese keine Mitochondrien mehr besitzen. Ein Mangel an dem Enzym führt dementsprechend zu einem Energiemangel und in der Folge zur Zellschwellung und Hämolyse. Klinisch kommt es bei Homozygoten zur hämolytischen Anämie mit Bauchschmerzen, Ikterus und Hämoglobinurie.

Die Diagnose wird anhand der Anamnese, des typischen Beschwerdebildes und durch den Nachweis der verminderten Pyruvatkinaseaktivität gestellt.

Differentialdiagnostisch müssen vor allem andere hämolytische Anämien ausgeschlossen werden.

Es gibt keine kausale Therapie; ggf. muss eine Splenektomie erwogen werden.

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    Definition

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    Definition:
    Pyruvatkinasemangel

    Der Pyruvatkinasemangel ist ein autosomal-rezessiv vererbter Defekt im Glykolysestoffwechsel der Erythrozyten. Der resultierende Energiemangel führt zur Hämolyse der Erythrozyten und Anämie (hämolytische Anämie).

    Epidemiologie

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    Der Pyruvatkinasemangel ist nach dem G6PD-Mangel der zweithäufigste erythrozytäre Enzymdefekt und der häufigste hereditäre Glykolysedefekt. Er wird autosomal-rezessiv vererbt.

    Ätiologie und Pathogenese

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    Ursache ist ein Defekt des Pyruvatkinase-Gens. Die Pyruvatkinase ist eines der der Glykolyse. Reife Erythrozyten sind auf die Energiegewinnung aus der Glykolyse angewiesen, da sie keine Mitochondrien (Energiegewinnung über die Atmungskette) mehr besitzen. Bei Enzymdefekten der Glykolyse (Pyruvatkinase-Mangel) kommt es demnach durch den Energiemangel zur Zellschwellung und damit zum Abbau der betroffenen Erythrozyten in der Milz (Hämolyse).

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      zuletzt bearbeitet: 27.07.2020
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